近30年，胆管癌的发病率和死亡率在全球范围内呈明显上升趋势。随着科技的发展、对胆管癌基因变异谱的认识和基因检测的普及，胆管癌中越来越多的肿瘤异质性基因变异被检出。
2022年3月29日，中国胆管癌第一个精准治疗药物佩米替尼（pemigatinib）正式获批，用于携带FGFR2融合/重排经治胆管癌患者治疗，打破了胆管癌二线治疗10年来的沉寂，从此胆管癌进入精准治疗时代。
胆管癌带来的不仅仅是患者自身身体的痛苦，治疗的费用、大量人力的消耗，更意味着巨大的治疗成本，给患者家庭带来沉重的经济负担，“因癌致贫”事例屡见不鲜。
令人振奋的是，胆管癌第一个精准治疗药物——佩米替尼在刚刚上市初期阶段就已经积极推进各地的城市惠民保的准入，以期降低不幸罹患胆管癌患者的用药支付负担，缓解治疗压力，极大提高药物的患者可及性，为中国患者及家庭带去希望。
佩米替尼（pemigatinib）是一种FGFR1/2/3强效选择性的小分子口服抑制剂。中国注册临床中FGFR2融合/重排经治胆管癌患者接受佩米替尼治疗客观缓解率（ORR）达到60%，中位无进展生存期（mPFS）达到9.1个月，对于晚期胆管癌患者来说这是一个重大的生存突破[1]。
此外看到2例参与临床试验的患者从佩米替尼单药治疗中获得切实的疗效[2]。
案例1：FGFR2融合胆管癌患者接受佩米替尼治疗，PFS长达11个月
患者基本情况：女，2019.05确诊胆管腺癌，同月行左半肝及全尾叶、胆囊及肝外胆管切除术，术后接受卡培他滨辅助治疗半年。
2020.05复查发现疾病复发，伴腹网膜、肝周、胃周多发转移，后行3周期吉西他滨联合白蛋白紫杉醇治疗后疾病进展。
治疗过程及疗效：2020.07.24成功入组佩米替尼CIBI375A201临床研究，接受佩米替尼13.5mg/天口服治疗，每三周一个治疗周期（服药两周/停药一周）。
2020.09.04 首次影像学检查评估为PR, 靶病灶较基线缩小37%，后显示出持续的疾病缓解，该受试者持续用药11个月，治疗期间靶病灶较基线缩小的最大百分比为56%。
案例1患者影像学评估结果
案例2：FGFR2融合胆管癌患者接受佩米替尼治疗，肿瘤缩小达70%，持续治疗超过17个月
患者基本情况：男，2019.05确诊胆管腺癌，行手术切除。
2020.06复发，远端转移至肺部，行吉西他滨联合替吉奥治疗后进展。
治疗过程及疗效：2020.12月成功入组佩米替尼CIBI375A201临床研究，接受佩米替尼13.5mg/天口服治疗，每三周一个治疗周期（服药两周/停药一周）。
2021.01.21进行首次影像学评估为PR，靶病灶较基线缩小38.6%，后显示出持续的疾病缓解，该受试者目前仍在治疗中，治疗期间靶病灶较基线缩小的最大百分比为70%。
案例2患者影像学评估结果
研究表明约43%的胆管癌样本中发现了潜在的靶向性畸变，这强调了精准医学在晚期胆管癌中的潜在作用。
NCCN指南和CSCO指南中均推荐对于晚期胆管癌患者进行基因检测，如FGFR2、IDH1/2、HER2、RET等，同时ESMO将FGFR2定义为胆管癌患者需检测的I级推荐基因变异。
新兴的靶向疗法正在塑造胆管癌治疗的未来，对胆管癌患者进行基因检测有十分重大的意义，用以探索患者个体化靶向治疗的新方案。
目前佩米替尼胆管癌一线临床试验正在开展。
